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大麻素新药anabasum临床2期达主要功效终点
发布时间:2017年11月3日 作者/来源:生物谷


Corbus Pharmaceuticals近日公布了其主要药物anabasum在炎症性疾病皮肌炎中的2期试验数据。该研究表明,anabasum(合成口服内源性大麻素类似物)可以导致皮肤疾病的统计学显着下降(p值为0.04),达到了其主要功效终点。


皮肌炎(Dermatomyositis)是一种罕见且严重的全身自身免疫病症,表现为不同程度的皮肤损伤,同时伴随着糜烂、光敏性、瘙痒、溃疡、钙化、脱发及其他症状。肌肉炎症和萎缩是该疾病的主要特征,表现为身体上的虚弱和乏力。仅在美国,皮肌炎就影响了多达7万人。该疾病的死亡率较高,其患者的5年生存率为70%,10年生存率仅有57%。


Corbus是一家3期临床阶段的美国制药公司,专注于治疗罕见、慢性和严重炎性和纤维性疾病的新型治疗剂的开发和商业化。该公司主要的候选药物Anabasum是第一个合成口服内源性大麻素类似物,治疗慢性炎症并阻止纤维化过程。


Anabasum优先与大麻素受体2型(CB2)相结合,CB2可以在活化的免疫细胞和成纤维细胞上进行表达。激活CB2能够触发生理途径,从而缓解炎症、加速细菌清除及阻止纤维化过程。迄今为止的非临床研究和人类临床试验表明,anabasum具有良好的安全性,耐受性和药代动力学特性。在炎症和纤维化的非临床模型中,它也显示出了强大的潜力。目前该药物正在进行4项2期临床试验,适应症包括系统性硬化症,囊性纤维化,皮肌炎和系统性红斑狼疮。


此次试验中,研究人员招募了22名皮肌炎患者,他们的皮肌炎患病皮肤面积和严重指数(CDASI)评分为14分及以上。受试者在16周的时间内,在服用免疫抑制药物之后进行anabasum(以前称为resunab或JBT-101)或安慰剂的服用。在试验结束时,治疗组的CDASI评分下降了9.3分,而安慰剂对照组则只下降了3.7分,这一数据足以让试验达到其疗效终点。而且,其中一名研究人员观察到,在那些服药选择较少的人群中,anabasum的效果得到了提升。


“我在治疗皮肌炎患者方面有广泛的经验。” 宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的Victoria Werth博士在一份声明中说道:“除了免疫抑制疗法之外,我们目前对于那些患有中度至重度皮肌炎的患者并没有太多有效的治疗手段。但是免疫抑制疗法的疗效通常有限,还有重大的副作用。此次试验结果表明,anabasum有非常明显的临床益处。”


Corbus方面表示,该试验将anabasum与多个次要终点的改善联系起来。Corbus公司的管理层现在计划与监管机构讨论这些数据,从而规划anabasum的未来研发路线,作为系统性硬化症和囊性纤维化的治疗手段。


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