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大麻素药物在美进入正式审查,可治疗少儿癫痫症
发布时间:2017年11月3日 作者/来源:生物谷


近日,英国制药公司GW Pharma宣布,已完成向美国FDA滚动提交大麻素药物Epidiolex(cannabidiol)辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)相关癫痫的新药申请(NDA)。该公司计划在不久之后向欧洲药品管理局(EMA)提交Epidiolex治疗LGS和DS的上市许可申请(MAA)。


Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚(Cannabidiol,CBD)提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。在美国,FDA已授予Epidiolex治疗LGS和DS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外,FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲,Epidiolex也被EMA授予了治疗LGS和DS的孤儿药地位。


Epidiolex辅助治疗LGS和DS相关癫痫NDA的提交,是基于3个III期安全性和有效性研究的数据,每一个研究都达到了主要终点。这些研究中,Epidiolex的一般耐受性良好。Epidiolex NDA中包括大约1500例患者的安全数据,以及大约400例患者连续治疗1年以上的数据。除了关键的安全性和有效性数据外,NDA中还包括一个全面的临床药理学、临床前和毒理学数据集。


Lennox-Gastaut综合征(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。


Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。该病预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。


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